Eine sehr vielversprechende Heilung für Bluterkrankungen mit einer einmaligen Behandlung

Bluterkrankungen sind Krankheiten, die die Produktion oder Funktion von Blutzellen wie roten Blutkörperchen, weißen Blutkörperchen oder Blutplättchen beeinflussen. Einige der häufigsten Bluterkrankungen sind die Sichelzellenanämie und die Beta-Thalassämie, die durch Mutationen in den Genen verursacht werden, die für das Hämoglobin kodieren, das Protein, das Sauerstoff in roten Blutkörperchen trägt.

Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie sind vererbte Krankheiten, die Millionen von Menschen auf der ganzen Welt betreffen, insbesondere in Regionen, in denen Malaria verbreitet ist. Menschen mit Sichelzellenanämie haben abnormales Hämoglobin, das ihre roten Blutkörperchen steif und sickle-förmig macht, was Blutgefäße blockieren und Schmerzen, Infektionen, Organschäden und Schlaganfälle verursachen kann. Menschen mit Beta-Thalassämie haben eine reduzierte oder fehlende Produktion von Beta-Globin, einem der Bestandteile von Hämoglobin, was zu schwerer Anämie, Knochenverformungen sowie einer vergrößerten Milz und Leber führt.

Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für diese Bluterkrankungen sind begrenzt und erfordern häufig lebenslange Bluttransfusionen, Medikamente oder Knochenmarktransplantationen, die schwerwiegende Nebenwirkungen und Komplikationen haben können. Es zeichnet sich jedoch ein neuer und vielversprechender Ansatz ab, der mit einer einmaligen Behandlung eine dauerhafte Heilung für diese Krankheiten bieten könnte: CRISPR-Gentechnik.

CRISPR ist eine Technologie, die es Wissenschaftlern ermöglicht, präzise Veränderungen in der DNA lebender Zellen vorzunehmen. CRISPR steht für "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats", das sind Sequenzen von DNA, die Bakterien zur Verteidigung gegen Viren verwenden. CRISPR funktioniert, indem es ein Protein namens Cas9 verwendet, das wie ein Paar Scheren wirkt, und eine Leit-RNA, die wie ein GPS wirkt, um ein bestimmtes Ziel in der DNA zu finden und zu schneiden. Indem die CRISPR-Komponenten in die Zellen eingebracht werden, können Wissenschaftler die DNA bearbeiten und die Mutationen korrigieren, die Krankheiten verursachen.

Im Falle von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie besteht die CRISPR-Strategie darin, die Produktion von fetalem Hämoglobin zu steigern, einem Typ von Hämoglobin, der normalerweise nur bei Föten und Neugeborenen vorhanden ist, aber auch das defekte adulte Hämoglobin bei Menschen mit Bluterkrankungen kompensieren kann. Fetales Hämoglobin wird von einem Gen namens BCL11A kontrolliert, das wie ein Schalter wirkt, der fetalem Hämoglobin ausschaltet und nach der Geburt erwachsenes Hämoglobin einschaltet. Indem sie CRISPR verwenden, um das BCL11A-Gen zu stören oder zum Schweigen zu bringen, können Wissenschaftler das fetale Hämoglobin reaktivieren und die normale Funktion der roten Blutkörperchen wiederherstellen.

Die CRISPR-Behandlung von Bluterkrankungen umfasst folgende Schritte:

• Zuerst werden die Blutstammzellen des Patienten aus dem Knochenmark oder dem Blut entnommen.
• Zweitens werden die Blutstammzellen im Labor mit CRISPR behandelt, um das BCL11A-Gen zu bearbeiten und das fetale Hämoglobin zu erhöhen.
• Drittens erhält der Patient eine Chemotherapie, um seine eigenen Blutstammzellen zu zerstören und Platz für die bearbeiteten zu schaffen.
• Viertens erhält der Patient eine Transplantation seiner eigenen bearbeiteten Blutstammzellen, die gesunde rote Blutkörperchen mit fetalem Hämoglobin produzieren werden.

Die CRISPR-Behandlung von Bluterkrankungen hat in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt, wobei mehrere Patienten über verbesserte Symptome, reduzierte oder eliminierte Transfusionen und keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse berichteten. Die Behandlung wird als sicher und dauerhaft erwartet, da die bearbeiteten Blutstammzellen sich selbst erneuern und für den Rest des Lebens des Patienten Blutzellen produzieren können. Die Behandlung wird auch als zugänglich und erschwinglich erwartet, da sie die eigenen Zellen des Patienten verwendet und keinen passenden Spender erfordert.

Die CRISPR-Behandlung von Bluterkrankungen ist ein revolutionärer Fortschritt, der das Leben von Millionen von Menschen, die unter diesen schwerwiegenden Krankheiten leiden, verändern könnte. Indem sie die Kraft der Gentechnik nutzen, können Wissenschaftler die Ursache der Krankheiten korrigieren und eine einmalige Heilung bieten, die ein Leben lang halten könnte.

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Quellen: frontiersin.org nature.com thehealthsite.com